Die sehr seltene Erkrankung um die es hierbei geht hat den schwierigen Namen „Pigmentierte villonoduläre Synovitis“ oder kurz PVNS, die die Knocheninnenhaut (Synovialmembran) von Gelenken und Sehnen angreift und zu der folgeschweren Entartung führt.
Laut Statistik erkranken pro einer Million Einwohner etwa 2 Personen pro Jahr. Das heißt: in Deutschland gibt es (nur) rund 160 neue Patienten jedes Jahr. Die Erkrankten sind meistens jung und klagen am häufigsten über Beschwerden am Knie, es können aber auch andere Gelenke befallen sein. Langfristig gesehen werden die Gelenke durch die heimtückische aber nicht tödliche Krankheit regelrecht zerfressen und eine Amputation ist häufig die unvermeidliche und einzige Therapie. Selbst wenn der Tumor operabel ist, kommt es bei 50 Prozent der Patienten zu Rückfällen. Bisher gibt es dafür kein zugelassenes Medikament.
Forscher vermuten die Ursache in einem Gendefekt, der dazu führt, dass ein Botenstoff unzählige Entzündungszellen in die Gelenke lockt. Die Beschwerden sind zunächst so unspezifisch, dass bis zu einer eindeutigen Diagnose oft viel Zeit vergeht. Die Auswirkungen aber sind bald und deutlich sichtbar, denn es bilden sich an den betroffenen Gelenken große Schwellungen aufgrund der zwar gutartigen aber rasch wachsenden Riesenzelltumore. Das Ergebnis sind unerträgliche Schmerzen, Schwellungen und Bewegungseinschränkungen der betroffenen Gelenke. Zum Glück kommt es bei den betroffenen Patienten nur sehr selten zu Metastasen in anderen Organen.
Die Forschung kennt inzwischen den Zelltyp und den zugrundeliegenden Mechanismus des Tumorwachstums. Ein ganzes Team hat sich bei Roche Diagnostics in Penzberg (Foto des Standortes, südlich von München) der Erforschung dieser seltenen Erkrankung (im englischen Sprachgebrauch 'rare disease' oder 'orphan diease') verschrieben und die klinische Erprobung gestartet: Carola Ries (Bilderreihe oben) aus Penzberg und ihr Team erforschten in den letzten Jahren auf Basis dieses Wissens einen Antikörper-Wirkstoff, der dieser Krankheit die zerstörerische Kraft nimmt. Der Mediziner Dominik Rüttinger (Mitte) aus dem Roche Innovationszentrum Penzberg entwickelte und leitet das klinische Programm, sodass dieser Wirkstoff (Emactuzumab) erstmals, unter anderem in Lyon, an Patienten getestet werden konnte. Dort ist eines der weltweit größten Behandlungszentren für PVNS Patienten. Und es erfüllt die anspruchsvollen, streng geregelten Voraussetzungen, eine solche klinische Studie mit der benötigten Anzahl an Patienten durchzuführen. Begleitet wird die Studie von einem Team, das von dem Penzberger Biomarker Experten Michael Cannarile (unten) geleitet wird. Dieses Team stellt sicher, dass wichtige biologische Parameter aus Blut- und Gewebeproben der Patienten erfasst werden, um so die Therapie weiter zu optimieren. Mitte Juli konnte Rüttinger nun einen klinischen Erfolg verkünden, der auch von der weltweit anerkannten medizinischen Fachzeitschrift Lancet Oncology gewürdigt wurde. 86 Prozent der behandelten Patienten sprachen sofort auf das neue Medikament an. Bei 79 Prozent schrumpften die Tumore signifikant, bei sieben Prozent verschwanden sie sogar völlig. Eine große Hürde ist genommen auf dem etwa zwölf bis 15 Jahre dauernden Weg von der Idee bis zum zugelassenen Medikament. Der Wirkstoff zeigte sich bis jetzt so überzeugend, dass er nun auch für weitere Krebsarten und in Kombination mit anderen Wirkstoffen getestet wird.
Literatur: http://www.thelancet.com/journals/lanonc/article/PIIS1470-2045%2815%2900132-1/abstract
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Bilderquelle: Roche, mit freundlicher Genehmigung