Mitochondrien sind die Energieproduzenten der Zelle. Die bislang nicht therapierbare Lebersche Optikus-Neuropathie (LHON) ist eine der häufigsten mitochondrialen Erkrankungen, die bei jungen Erwachsenen das Sehvermögen so stark einschränkt, dass sie weder lesen, noch fernsehen oder am Computer arbeiten können. Unter der Führung des LMU-Mediziners Professor Thomas Klopstock und des britischen Forschers Professor Patrick Chinnery von der University of Newcastle wurde nun das Medikament Idebenone in der ersten großen randomisierten Studie bei mitochondrialen Erkrankungen an LHON-Patienten getestet.
„Der Wirkstoff ist ein synthetischer Abkömmling des körpereigenen Coenzyms Q10“, berichtet Klopstock vom Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik der Ludwig-Maximilians-Universität (LMU) München. „Er wurde 55 LHON-Patienten über ein halbes Jahr verabreicht, während 30 Patienten ein Placebo erhielten.“ Die Forscher verzeichneten eine merkliche Besserung bei einem Teil der Patienten: So konnten etwa von den Probanden, die zu Beginn keinen Buchstaben auf einer Sehtafel erkennen konnten, dank der Behandlung sieben von 25 Patienten wieder mindestens fünf Buchstaben in Reihe lesen – was keinem Teilnehmer aus der Placebo-Gruppe gelang. Die Schweizer Hersteller-Firma Santhera Pharmaceuticals hat die Studie maßgeblich gefördert und strebt nun eine Zulassung des Medikaments für die Indikation LHON auf dem europäischen Markt an.
„Auch vor dem Auftreten der ersten Symptome scheint dies vorstellbar, weil wir die Genträger schon vorher identifizieren können und von Idebenone praktisch keine Nebenwirkungen zu erwarten sind“, so Klopstock. „Denkbar ist auch ein Einsatz bei anderen Erkrankungen, die auf einer eingeschränkten Mitochondrien-Funktion beruhen. Dazu gehören unter anderem der Morbus Parkinson – und das Altern an sich. Ganz grundsätzlich zeigen unsere Ergebnisse, dass auch bei seltenen mitochondrialen Erkrankungen große Studien machbar und sinnvoll sind.“ Das vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) eingesetzte Deutsche Netzwerk für mitochondriale Erkrankungen (mitoNET) trug ebenfalls zur Durchführung der Studie bei, da das Patientenregister des mitoNET die Rekrutierung der Patienten deutlich erleichterte und beschleunigte. (suwe)
Publikation:
„A randomized placebo-controlled trial of idebenone in Leber´s hereditary optic neuropathy“;
Thomas Klopstock et.al;
Brain online, 25. Juli 2011; Doi: 10.1093/brain/awr170
Ansprechpartner:
Prof. Dr. med. Thomas Klopstock
Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik der LMU
E-Mail: thomas.klopstock@med.uni-muenchen.de
Quelle: LMU-Pressestelle