Mit dieser neuen Kooperation stärkt SIRIONs neuer Technologiepartner Acucela die Fokussierung auf den schnellwachsenden Gentherapiemarkt und potentielle Gentherapieansätze für Retinitis pigmentosa (RP).
RP ist die häufigste Form erblich bedingter Netzhautdegeneration. Die Krankheit bricht in der Regel in der Kindheit aus und schreitet bis zum Alter von ungefähr 40 Jahren bis zur völligen Erblindung fort. Schätzungen zufolge sind etwa 1 von 4000 Menschen(1) und circa 1,5 Millionen Menschen weltweit betroffen(2). RP ist eine Familie langsam fortschreitender Erblindungskrankheiten, die durch eine Vielzahl autosomal dominanter, autosomal rezessiver und x-chromosomaler Mutationen verursacht werden. Es handelt sich um eine komplexe Indikation mit über 100 identifizierten pathogenen Mutationen(3). Derzeit existiert keine pharmakologische Heilungsmöglichkeit.
SIRION Biotech GmbH aus dem Martinsrieder Gründerzentrum IZB entwickelt seit über 10 Jahren Technologieinnovationen für den Gentransfer, und stellt damit maßgeschneiderte Services für kommerzielle Partner weltweit bereit. Mit dem Abschluss eines Zwei-Jahres-Entwicklungsvertrages zur Optimierung Adeno-assoziierter Viren (AAV) für die klinische Anwendung in der okularen Gentherapie mit Acucela Inc. ("Acucela") stärkt Sirion sein Parnternetzwerk und bestätigt einmal mehr die international anerkannte Technologieführerschaft. Acucela, ist ein klinisches Entwicklungsunternehmen im Bereich Ophthalmologie und hundertprozentige Tochtergesellschaft der Kubota Pharmaceutical Holdings Co., Ltd. (Tokyo, Japan), die sich der Translation von Innovationen in ein vielfältiges Portfolio an Medikamenten und Medizinprodukten für die Erhaltung und Wiederherstellung der Sehkraft von Millionen Menschen weltweit verpflichtet hat.
Rekombinante adeno-assoziierte Viren (rAAV) gelten als bestes und vielversprechendstes Gentransfersystem für therapeutische Anwendungen. Präklinische Untersuchungen haben gezeigt, dass rAAVs die Retina generell mit menschlichem Rhodopsin (hRho) versorgen können. Acucela und SIRION streben gemeinsam mit einem wissenschaftlichen Partnerkonsortium nach der Entwicklung einer verbesserten Generation von rAAV-Vektoren. Ziel ist die Entwicklung neuer und modifizierter AAV-Capside, welche gewährleisten sollen, dass die therapeutischen Virenpartikel im Vergleich zum Wildtyp-Vektor ein verbessertes Sicherheitsprofil mit gleichzeitig verbesserter Spezifität für den therapeutischen Proteintransfer aufweisen. Dies ist zur effektiven Wiederherstellung der Lichtempfindlichkeit bei Patienten notwendig.
"Die wissenschaftliche Expertise unserer Partner in Kombination mit unserer Spezialisierung und Erfahrung im Bereich der viralen Vektoren versetzt unsere Kunden in die Lage, mit einem effizienten, sicheren und skalierbaren Produkt in die klinische Entwicklung zu gehen. Uns bietet sich mit dieser Kooperation die Möglichkeit, an einem fundamentalen Schritt für Gentherapien teilzuhaben, der Millionen von Patienten weltweit helfen kann, ihr Augenlicht zurückzugewinnen", sagte Dr. Christian Thirion, Gründer und CEO von SIRION.
(1) Genetics Home Reference, retinitis pigmentosa. https://ghr.nlm.nih.gov/condition/retinitis-pigmentosa. Retrieved Nov 7, 2016.
(2) Vaidya P, Vaidaya A. Retinitis Pigmentosa: Disease Encumbrance in the Eurozone. Int J Ophthalmol Clin Res. 2:030 (2015).
(3) National Human Genome Research Institute. Leaning About Retinitis Pigmentosa. https://www.genome.gov/13514348/. Retrieved Nov 7, 2016.
Kontakt SIRION:
SIRION Biotech GmbH
Dr. Christian Thirion
Gründer und CEO
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