Die ViGeneron GmbH hat zwei wichtige Meilensteine für ihren neuartigen Gentherapie-Kandidaten VG901 zur Behandlung von Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP), die durch Mutationen im CNGA1-Gen verursacht wird, erreicht: Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat VG901 den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) erteilt. Ferner hat das unabhängige Data Safety Monitoring Board (DSMB) einstimmig die Dosissteigerung in der laufenden klinischen Phase 1b-Studie genehmigt.
Die RPDD der FDA erkennt damit den kritischen Bedarf an Behandlungen für seltene pädiatrische Erkrankungen wie Retinitis pigmentosa an, die durch CNGA1-Mutationen verursacht werden und die häufigste Form von erblichen Netzhauterkrankungen darstellen. RP äußert sich zunächst in Form von Nachtblindheit in der Kindheit oder im frühen Erwachsenenalter und führt dann zu peripheren Gesichtsfeldausfällen und „Tunnelblick“, zentraler Sehbehinderung, verminderter Sehschärfe und schließlich zur vollständigen Erblindung.
Die erfolgte Einstufung durch die FDA qualifiziert ViGeneron für den Erhalt eines Priority Review Vouchers (PRV) nach der Marktzulassung von VG901. Ein PRV ermöglicht eine beschleunigte Prüfung durch die FDA für jeden Medikamentenkandidaten in der Pipeline des Unternehmens, wodurch sich der Prüfungszeitraum auf sechs Monate verkürzt, und ist für die Verwendung oder den Verkauf übertragbar.
Die laufende Phase-1b-Studie soll die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit von VG901 untersuchen. VG901 nutzt ViGenerons neuartiges vgAAV-Kapsid der nächsten Generation, um das funktionale CNGA1-Gen durch intravitreale Injektion in die Photorezeptorzellen der Netzhaut zu bringen. Das DSMB, das sich aus unabhängigen Experten zusammensetzt, führt nach jeder Patientenkohorte eine strenge Bewertung der Studiendaten durch.
Bislang wurden in der Erstdosis-Kohorte keine dosislimitierenden unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit VG901 gemeldet. Dies stellte einen entscheidenden Schritt auf dem Weg zu einer höheren Dosis und somit einen wichtigen Meilenstein in der klinischen Entwicklung dar.
VG901 ist die erste und einzige Therapie in der klinischen Phase, bei der das funktionale CNGA1-Gen intravitreal (IVT) verabreicht wird, um die Photorezeptorzellen der Netzhaut bei Patienten mit Retinitis pigmentosa zu erreichen.