Mit dem erfolgreichen Abschluss des Forschungsverbunds BASE-Lipid wurde ein bedeutender Meilenstein für die Weiterentwicklung RNA-basierter Therapeutika erreicht. Das vom Bundesministerium für Wirtschaft und Energie (BMWE/BMWK) mit rund 13 Millionen Euro geförderte Konsortium vereinte führende wissenschaftliche Einrichtungen und Industriepartner – darunter die Friedrich-Schiller-Universität Jena, die Julius-Maximilians-Universität Würzburg, das Start-up NGP Polymers sowie die Unternehmen ISAR Bioscience, Evonik AG und Bayer AG.
Im Zentrum des Projekts stand die Optimierung neuartiger Lipide, die eine effizientere Verpackung und zielgerichtete Abgabe von RNA ermöglichen. Durch die Kombination modernster Syntheseverfahren mit präziser Analytik konnten zahlreiche neue Lipid- und Polymerstrukturen erzeugt werden. Daraus entstanden über tausend unterschiedliche mRNA-Lipid-Nanopartikel (LNP)-Formulierungen, die in iterativen Entwicklungszyklen systematisch verbessert wurden.
Die entwickelten LNP wurden umfassend charakterisiert und in verschiedenen humanen Zellmodellen getestet, darunter Herzmuskel-, Gefäß- sowie ZNS-Zellen. Dieser Ansatz ermöglichte nicht nur eine hohe Reproduzierbarkeit der Ergebnisse, sondern reduzierte auch den Bedarf an Tierversuchen erheblich. Besonders hervorzuheben sind neue Formulierungen, die eine gezielte Expression im Herzen sowie im zentralen Nervensystem ermöglichen – ein entscheidender Fortschritt für zukünftige Therapien neurologischer Erkrankungen.
Ein weiterer Durchbruch gelang mit der Entwicklung immunmodulierender LNP, die gezielt entzündliche Prozesse bei Autoimmunerkrankungen beeinflussen können. Gleichzeitig wurde mit Polyoxazolin-Lipiden eine Alternative zu herkömmlichen PEG-Lipiden etabliert, wodurch potenzielle Immunreaktionen reduziert und die Sicherheit bei wiederholter Anwendung deutlich verbessert werden kann.
Die Projektergebnisse wurden bereits in einem „Scientific Advice“-Verfahren mit dem Paul-Ehrlich-Institut und dem BfArM diskutiert. Damit sind die nächsten Schritte für eine präklinische und klinische Entwicklung klar definiert. Ziel ist es, zeitnah erste Medikamentenkandidaten für Patienten verfügbar zu machen.