Olivia Merkel, Professorin für Drug Delivery im Department Pharmazie der Ludwig-Maximilians-Universität München erhält vom Europäischen Forschungsrat einen Proof of Concept Grant, der auf Erkenntnissen ihres ERC Consolidator Grants aufbaut. Die neue Plattform ALINA soll die Entwicklung von RNA-Therapeutika beschleunigen und Ressourcen schonen und wird als Blaupause für die breitere Einführung datengestützter Nanocarrierentwicklung von RNA-Wirkstoffen fungieren.
Die LMU-Pharmazeutin Olivia Merkel wird damit zum vierten Mal mit einem Grant des Europäischen Forschungsrats ERC gefördert. Sie forscht an neuartigen Nano-Transportsystemen, mit denen Medikamente gezielt lokal verabreicht werden können. Ihr Fokus liegt auf dem therapeutischen Einsatz von RNA. Diese sogenannten RNA-Therapeutika bieten ein enormes Potenzial. Ihr Fortschritt wird jedoch durch langsame, teure und stark empirische Prozesse der Nanocarrierentwicklung für die RNA-Wirkstoffe gebremst.
Nanocarrier-Erfolge lassen sich nur begrenzt von in vitro auf in vivo übertragen. Aktuelle Strategien beruhen meist auf Trial-and-Error-Ansätzen, bei denen jeweils nur ein Faktor verändert wird. Dieser Ansatz führt nur zu geringfügigen Verbesserungen und ist daher sehr zeitaufwändig. Das nun mit einem ERC-Proof-of-Concept-Grant ausgezeichnete Projekt ALINA - Active-Learning Inference for Nucleic Acid Delivery testet einen neuen Konzeptansatz für eine integrierte Plattform aus maschinellem Lernen und Molekulardynamik. Ziel ist, das Design und die Optimierung von Rezepturen für RNA-beladene Nanopartikel zu beschleunigen und dabei mit deutlich weniger Experimenten auszukommen. Am Ende soll eine industrierelevante Version der ALINA-Plattform entstehen.
"ALINA wird die Entwicklung von RNA-Therapeutika schneller, präziser und ressourcenschonender machen und deren Einsatz in Organen über die Leber hinaus erleichtern", sagt Merkel. Zugleich fördere es die breite Einführung datengestützter Nanocarrier-Entwicklungsansätze in Biotech- und Pharma-Forschung. Davon könnten jährlich mindestens zwei bis vier Millionen Patientinnen und Patienten profitieren.
Das mit rund 150.000 Euro geförderte ERC-Proof-of-Concept-Grant-Programm unterstützt ERC Forscherinnen und Forscher dabei, ihre Ergebnisse aus der Forschung in die Praxis zu überführen.