Das Planegger Unternehmen VeonGen Therapeutics hat den RMAT-Status (Regenerative Medicine Advanced Therapy) der FDA für die VG801-Gentherapie gegen die Stargardt-Krankheit erhalten. Die Therapie zielt auf die ABCA4-Mutationen und damit auf die genetische Ursache der Erkrankung. Mit dem RMAT, Orphan-Drug- und Rare-Pediatric-Disease-Status soll die klinische Prüfung beschleunigt werden.
VeonGen Therapeutics, das Gentherapien der nächsten Generation entwickelt, erhält von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) für VG801, seiner führenden Gentherapie zur Behandlung der Stargardt-Krankheit und anderer mit ABCA4-Mutationen assoziierter Netzhautdystrophien, den Status „Regenerative Medicine Advanced Therapy” (RMAT) zuerkannt.
Durch die Zufuhr eines funktionsfähigen ABCA4-Gens in voller Länge hat VG801 das Potenzial, die zugrunde liegende genetische Ursache der Stargardt-Krankheit bei allen ABCA4-Mutationen zu bekämpfen. Die Stargardt-Krankheit ist die häufigste vererbte Netzhauterkrankung, für die es bisher keine zugelassenen Therapien gibt.
RMAT ist eine Bezeichnung, die von der FDA für regenerative Medizintherapien, einschließlich Gentherapien, vergeben wird, die zur Behandlung, Modifizierung, Umkehrung oder Heilung schwerwiegender oder lebensbedrohlicher Erkrankungen entwickelt werden. Um sich zu qualifizieren, muss ein Prüfpräparat vorläufige klinische Belege aufweisen, die darauf hindeuten, dass es das Potenzial hat, ungedeckte medizinische Bedürfnisse für solche Krankheiten oder Zustände zu erfüllen.
Die RMAT-Auszeichnung ermöglicht eine verstärkte Zusammenarbeit mit der FDA, Möglichkeiten für eine optimierte klinische und industrielle Entwicklung, eine potenzielle vorrangige Prüfung eines Antrags auf Zulassung eines Biologikums (BLA) und andere Wege zur Beschleunigung der Entwicklung und Prüfung.
Mit diesem Meilenstein verfügt VG801 nun über die Bezeichnungen RMAT, seltene pädiatrische Erkrankung und Orphan Drug. VeonGen wurde außerdem ausgewählt, um im Rahmen des Pilotprogramms „Rare Disease Endpoint Advancement“ (RDEA) mit der FDA zusammenzuarbeiten und einen neuartigen funktionellen Endpunkt für die Stargardt-Krankheit zu entwickeln.
Die RMAT-Auszeichnung bietet dem Unternehmen die Möglichkeit, die Entwicklung von VG801 zu beschleunigen und die dringend benötigte Therapie so schnell und effizient wie möglich den Patienten zur Verfügung zu stellen.