Die apceth Biopharma GmbH aus Ottobrunn/München wird kommerzieller Hersteller in Europa für die Gentherapie ZyntegloTM. Das Produkt der US-amerikanischen Firma bluebird bio zur Behandlung von transfusionsabhängiger ß-Thalassämie hat gestern von der Europäische Kommission (EK) die bedingte Marktzulassung erhalten.
Die transfusionsabhängige ß-Thalassämie ist eine erbliche Blutkrankheit, bedingt durch eine Mutation im Globin-Gen. Betroffene leiden unter einer ineffektiven Produktion roter Blutkörperchen respektive unter der resultierenden Anämie. Die symptomatische Behandlung von Menschen mit TDT besteht aus lebenslangen Bluttransfusionen. Durch die Transfusionstherapie und die krankheitsbedingte vermehrte Eisenaufnahme kommt es allerdings zu einer Eisenablagerung in verschiedenen Organen, die zu lebensbedrohlichen Komplikationen führen kann. Deshalb gehört auch die Gabe von eisenbindenden Medikamenten zur Behandlung.
ZyntegloTM (früherer Name: LentiGlobinTM) ist eine Gentherapie für Patienten ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT) und einem Nicht-β0/β0-Genotyp, für die eine Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSC) angemessen ist, aber kein mit menschlichem Leukozytenantigen (HLA) übereinstimmender verwandter HSC-Spender verfügbar ist. ZyntegloTM ist die erste Gentherapie von bluebird bio, die eine Zulassung erhalten hat.
„Wir sind stolz darauf, als Partner von bluebird bio für die kommerzielle Herstellung von ZyntegloTM zuständig zu sein. Wir freuen uns, daran mitzuwirken, den TDT-Patienten in Europa diese lebensverändernde Therapie zur Verfügung zu stellen“, sagt Dr. Christine Günther, Geschäftsführerin von apceth Biopharma. „Für unser Unternehmen ist es ein Meilenstein, weltweit einer der wenigen Hersteller einer zellbasierten Gentherapie für die kommerzielle Nutzung zu sein.“
apceth Biopharma ist bluebird bios klinischer sowie kommerzieller Herstellungspartner in Europa für ZyntegloTM, sowie für den Produktkandidaten Lenti-D gegen zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD). Nach ihrer langjährigen erfolgreichen Zusammenarbeit haben apceth Biopharma und bluebird bio im Jahr 2016 eine Herstellungsvereinbarung für kommerzielle Produkte geschlossen.
Als Pionier im Bereich der Zelltherapie und regenerativen Medizin ist apceth Biopharma zertifizierter Partner für die Entwicklung und Herstellung von Zell- und Gentherapien verschiedener Kunden.
Anfang des Jahres übernahm Hitachi Chemical Co., Ltd. die Münchner apceth Biopharma GmbH für 75 Millionen Euro (BioM berichtete: Sektkorken bei apceth Biopharma - Übernahme durch Hitachi für 75 Mio. € ).