Patienten mit LPLD, einer sehr seltenen Erbkrankheit von der etwa 1-2 Menschen in einer Million betroffen sind, können die in ihrem Blut transportierten Fettpartikel nicht metabolisieren, was zu Entzündungen des Pankreas (Pankreatitis) führt, einer extrem schweren, schmerzhaften und potentiell lebensgefährlichen Krankheit. Die Zulassung macht Glybera zur ersten von Zulassungsbehörden in der westlichen Welt zugelassenen Gentherapie.
(siehe auch unser Vorbericht vom Sommer 2012 unter: http://www.bio-m.org/news/erste-gentherapie-in-europa-vor-zulassung.html )
Glybera (Alipogen Tiparvovec) enthält die humane Lipoproteinlipase (LPL)-Genvariante LPLS447X in einem Vektor. Der Vektor umfasst eine Proteinhülle, die vom adeno-assoziierten Virus Serotpyp 1 (AAV1) abgeleitet ist, den Promoter, ein posttranskriptionelles Regulationselement und AAV2-abgeleitete invertierte terminale Wiederholungen. Glybera ist für erwachsene Patienten indiziert, bei denen eine familäre Lipoproteinlipase-Defizienz (LPLD) diagnostiziert wurde, und die trotz fettarmer Ernährung an schweren oder multiplen Pankreatitis-Anfällen leiden. Die Diagnose von LPLD muss durch einen Gentest bestätigt werden.
“Glyberas Zulassung bedeutet LPLD-Patienten haben nun zum ersten Mal eine Behandlungsoption für eine sehr komplexe und schwere Krankheit,” sagte Professor John Kastelein von der Abteilung für Gefäßmedizin des Academic Medical Center an der Universität von Amsterdam, Niederlande. “LPLD führt zu akuten und wiederkehrenden Anfällen von Pankreatitis und verursacht bei vielen Patienten Diabetes-Früherkrankungen und kardiovaskuläre Komplikationen. Diese Therapie wird tiefgreifende Auswirkungen auf das Leben dieser Patienten haben. Derzeit haben sie einzig die Möglichkeit, die Fettmenge, die sie zu sich nehmen, stark einzuschränken. Da Glybera dazu beiträgt, den Fettstoffwechsel zu normalisieren, verhindert es die Entzündung des Pankreas, wodurch die damit verbundenen Schmerzen und das Leid verhindert werden und, sofern es rechtzeitig verabreicht wird, auch die damit verbundenen Komorbiditäten.”
“Die endgültige Zulassung von Glybera durch die Europäische Kommission bedeutet einen großen Schritt dahingehend, dass Gentherapien nicht nur für LPLD, sondern auch für eine große Anzahl von weiteren seltenen Krankheiten mit hohem medizinischen Bedarf zur Verfügung stehen werden,” sagt Jörn Aldag, der CEO von uniQure. “Die Zulassung durch die Europäische Kommission ist eine wichtige Validierung unserer innovativen Produktplattform und bietet eine starke Unterstützung für unsere weiteren fortgeschrittenen Entwicklungsprogramme, die sich auf akute intermittierende Porphyrie, Sanfilippo-Syndrom Typ B, Hämophilie B und Morbus Parkinson fokussieren.“
Weitere Informationen finden sich unter www.uniqure.com