Der Schnee flockt noch stellenweise überraschend vom Himmel und doch stellt sich zunehmend alles auf Frühling ein, was man auch an dem anschwellenden erleichterten Aufseufzen in den Kommunikationsabteilungen der Unternehmen heraushören kann, denn: der Jahresgeschäftsbericht ist endlich (und erstaunlicherweise wieder einmal rechtzeitig) fertig geworden. Hurra!
Natürlich ist klar, dass die Verschnaufpause danach nur eine kurze ist, der nächste Quartalsbericht folgt sogleich und erst mit einiger Verzögerung womöglich finden Interessierte wirklich Zeit in die vielen Seiten eines ein ganzes Geschäftsjahre überblickenden Werks wirklich tiefer hineinzulesen.
Wir wollen Ihnen dabei eine leichte Hilfestellung geben und weisen einmal auf die (neben all den vielen Finanztabellen) wichtigen Inhalte beim Fortschritt der klinischen Entwicklungsprojekte hin. (in Auswahl, kein Anspruch auf Vollständigkeit)
Die 4SC AG meldet diesbezüglich:
- gute Fortschritte im Entwicklungsprogramm für Resminostat und Domatinostat (4SC-202), und im Detail dazu:
- Mehr als zwei Drittel der Patienten in zulassungsrelevante RESMAIN-Studie mit Resminostat in fortgeschrittenem kutanem T-Zell-Lymphom (cutaneous T-cell lymphoma, CTCL) rekrutiert; positive Sicherheitsbeurteilung erhalten
- Phase-II-Studie mit Resminostat plus Chemotherapie S-1 versus Chemotherapie S-1 plus Placebo als Zweitlinientherapie bei japanischen Patienten mit Gallenwegskrebs von Yakult Honsha Co., Ltd. (Yakult Honsha) gestartet, dem Entwicklungspartner für Resminostat in Japan
- Zweite Dosiskohorte der Phase-Ib/II-Studie SENSITIZE mit Domatinostat in Kombination mit Pembrolizumab in fortgeschrittenem Melanom mit positiver Sicherheitsbeurteilung abgeschlossen und dritte Dosiskohorte gestartet
- Prüfarzt-initiierte Phase-II-Studie EMERGE mit Domatinostat in Kombination mit Avelumab in Mikrosatelliten-stabilem Magen-Darm-Krebs begonnen
- Präklinische Daten zu Kombinationen von Domatinostat mit Chemotherapie und verschiedenen Immuntherapeutika veröffentlicht; neue Kombinationsstudien in Überlegung
Dr. Jason Loveridge, CEO bei 4SC, erläutert das näher und sagte: "4SC macht weiterhin ausgezeichnete Fortschritte bei der Entwicklung unserer Medikamentenkandidaten. Wir erwarten, dass die beiden laufenden klinischen Studien mit Domatinostat den Nachweis dafür liefern werden, dass Domatinostat bei Patienten eine Wirkung erzielen kann, die nicht auf immuntherapeutische Behandlung mit Checkpoint-Inhibitoren ansprechen (SENSITIZE-Studie, Melanom), oder die an einer Erkrankung leiden, bei welcher Behandlung mit Checkpoint-Inhibitoren derzeit nicht wirkt (EMERGE-Studie, Mikrosatelliten-stabiler Magen-Darm-Krebs). Zusammengenommen erwarten wir, dass diese beiden Studien dazu beitragen werden, eine potenziell zulassungsrelevante Studie mit Domatinostat in dem seltenen und aggressiven Hautkrebs Merkelzellkarzinom zu starten. Für Resminostat erwarten wir im Jahr 2019 genug Patienten in die zulassungsrelevante RESMAIN-Studie zu rekrutieren, um die 125 benötigten Ereignisse zu erreichen, so dass die Studie entblindet werden kann. Sollten die Studienergebnisse positiv ausfallen, planen wir die Marktzulassung für Resminostat in CTCL in Europa und möglicherweise den USA zu beantragen. Yakult Honsha wird die Marktzulassung in Japan beantragen. Im Falle einer Zulassung wäre Resminostat der erste Histondeacetylase-Inhibitor, der in Europa für CTCL, und das erste und einzige Medikament, das als Erhaltungstherapie in dieser Krankheit in Europa, Japan oder den USA zugelassen ist."
Zum Ende 2019 und dann etwa zum Halbjahr 2020 wird es spannend, da dann die entsprechenden Daten vorliegen sollten. Wir drücken die Daumen!
Die noch sehr junggegründete Breath Therapeutics (2016), ein privates Unternehmen, das fortschrittliche, inhalative Therapeutika gegen schwere und seltene Lungenerkrankungen entwickelt, hat aktuell den Start der klinischen Phase 3-Studien BOSTON mit L-CsA-i zur Behandlung des Bronchiolitis Obliterans Syndroms (BOS) bekannt gegeben. Der am weitesten fortgeschrittene Wirkstoffkandidat von Breath Therapeutics, L-CsA-i, ist eine firmeneigene liposomale Formulierung von Cyclosporin A zur Inhalation, die über einen wirkstoffspezifischen und investigativen eFlow®-Vernebler (PARI Pharma) verabreicht wird. L-CsA-i hat von der Food and Drug Administration (FDA) und der European Medicines Agency (EMA) den Orphan Drug-Status zur Behandlung von BOS erhalten.
Die aufeinander abgestimmten globalen, randomisierten und kontrollierten Studien werden die Wirksamkeit und Sicherheit von L-CsA-i bei Personen mit BOS nach einer einfachen (BOSTON-1) oder doppelten (BOSTON-2) Lungentransplantation untersuchen. Jede der beiden Studien wird 110 Teilnehmer in führenden Spezialzentren für Lungentransplantationen in acht Ländern einschließen. Nach Abschluss der 48-wöchigen Behandlung sind alle Patienten berechtigt, an BOSTON-3, einer geplanten Open Label-Anschlussstudie teilzunehmen.
Dr. Jens Stegemann, Chief Executive Officer von Breath Therapeutics, kommentierte diesen schnellen und beeindruckenden Fortschritt: „Der Start der BOSTON-Zulassungsstudien stellt einen wichtigen Meilenstein für Breath Therapeutics dar und ist ein Indikator für die herausragenden Fortschritte, die wir in den vergangenen 24 Monaten erzielt haben. Wir haben sowohl für den Wirkstoff als auch für das wirkstoffspezifische Inhalationsgerät die volle Produktionskapazität im kommerziellen Maßstab aufgebaut und außerdem ein außergewöhnliches Führungsteam zusammengestellt, das unsere klinischen Entwicklungsprogramme und unsere globale Vermarktungsstrategie umsetzt. Zusammen mit der Begeisterung und dem Engagement unserer renommierten Studienärzte und ihrer Teams von mehr als 35 der weltweit führenden Lungentransplantationszentren sind wir gut positioniert, um unser Ziel zu erreichen, eine effektive und sichere Behandlung für Menschen mit BOS bereitzustellen.“
Gut aufgestellt im Bereich Biosimilar-Entwicklung ist München hauptsächlich durch die börsennotierte Formycon AG, die Ende 2018 über den erfolgreichen Abschluss einer Phase-III Studie des Produktes FYB201 (Referenzprodukt: Lucentis(TM), Genentech) berichtet hatte und damit den weltweiten Wettlauf hierbei deutlich anführt. Derzeit werden mit FDA und auch EMA die Details zur Zulassungsantragseinreichung ausgetauscht, und auch die anderen Formycon-Projekte befinden sich laut Unternehmensangaben sehr gut im Rennen.
Dr. Carsten Brockmeyer, CEO der Formycon AG, kommentiert diesen Meilenstein kürzlich: „Wir glauben, dass FYB201 der weltweit einzige Biosimilarkandidat für Lucentis® ist, mit dem eine globale Phase-III-Studie erfolgreich abgeschlossen wurde. Die positiven Ergebnisse dieser Phase-III-Studie mit FYB201 sowie die beachtlichen Fortschritte in unseren verpartnerten Programmen FYB202 und FYB203 unterstreichen Formycons Vorreiterrolle in der Entwicklung von Biosimilars in der Ophthalmologie und der Immunologie für die globale Vermarktung."
Die Martinsrieder und auch die "fast schon" US-amerikanisch-börsennotierte Immunic Therapeutics hatte Ende Februar den Einschluss des ersten Patienten für die klinische Phase-2-Studie mit IMU-838, einer oralen Therapie für Patienten mit schubförmiger Multipler Sklerose, bekannt geben können. IMU-838 ist ein oral verfügbarer selektiver Immunmodulator der nächsten Generation, der den intrazellulären Metabolismus aktivierter Immunzellen durch Blockieren des Enzyms Dihydroorotatdehydrogenase (DHODH) hemmt.
Diese Phase-2-Studie ist eine logistisch herausfordernde Leistung da dabei mehr als 40 Zentren in vier europäischen Ländern teilnehmen werden um diese internationale, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Parallelgruppenstudie an voraussichtlich 200 Patienten durchzuführen. Das Hauptziel der Studie ist die Dosisfindung, Efficacy und Sicherheit der Anwendung.
Dr. Daniel Vitt, Chief Executive Officer von Immunic, erklärte: „Die planmäßige und termingerechte Registrierung des ersten Patienten in dieser Studie stellt einen weiteren wichtigen Meilenstein für Immunic dar und zeigt die Fähigkeit unseres Unternehmens, unsere Strategie zur Entwicklung von Medikamenten effektiv umzusetzen . Wir hatten IMU-838 bereits in einer Phase-2-Studie zur Colitis ulcerosa vorangebracht. Daher freuen wir uns über die klinische Erprobung in dieser zusätzlichen Patientenpopulation. Diese Entwicklung trägt zu unserem Ziel bei, die Indikationen zu erweitern, für die IMU-838 für Patienten mit chronischen Entzündungs- und Autoimmunkrankheiten vielversprechend ist. “
Ebenfalls an der Börse unter Dauerbeobachtung laufen die Entwicklungen bei der Martinsrieder Medigene AG. Deren aktueller Geschäftsfortschrittsbericht fasst sich folgendermaßen zusammen:
* Start der klinischen Phase I/II-Studie mit der T-Zellrezeptor-modifizierten T-Zelltherapie (TCR-T) MDG1011 zur Behandlung von verschiedenen Blutkrebsarten und erster Patient behandelt (Q1 2019)
* Ermutigende Zwischenergebnisse aus Phase I/II-Studie mit DC (Dendritische-Zell)-Vakzinen zur Behandlung von Leukämie-Art AML
* Erweiterung der TCR-Entwicklungspartnerschaft mit bluebird bio
* Lizenzierung eines potenziellen künftigen klinischen TCR-Kandidaten, der gegen das Antigen HA-1 gerichtet ist
* Erweiterung des TCR-Patentportfolios
* Lizenzierung eines Ko-Stimulators zur Optimierung künftiger TCR-Therapien gegen solide Tumoren (Q1 2019)
Dr. Kai Pinkernell, Vorstand für Klinische Entwicklung und Produktentwicklung der Medigene AG kommentiert dies so: "Der erfolgte Start der Patientenbehandlung in unserer Phase I/II-Studie mit der TCR-Therapie MDG1011 stellt für Medigene einen wichtigen Meilenstein dar. In den nächsten Monaten werden weitere Behandlungszentren öffnen, um die Patientenrekrutierung zu beschleunigen und im Laufe des Jahres die ersten Dosis-Kohorten des Phase I-Teils durchzuführen. Auch mit unserer DC-Vakzine haben wir Fortschritte gemacht und ermutigende klinische Zwischenergebnisse aus unserer laufenden Phase I/II-Studie veröffentlicht".
Neben den Fortschritten in dieser zellulären Therapeutika-Entwicklungspipeline mag ein bißchen untergegangen sein, dass sich Medigene per gerade erteiltem europäischem Patent die eigens entwickelte "Bibliothek" des gesamten humanen T-Zell-Rezeptor-Repertoires hat sichern lassen. Dieser hohe strategische Wert wird von Prof. Dolores Schendel, Vorstandsvorsitzende und CSO der Medigene AG so eingeordnet: "Das Europäische Patent für unsere Bibliothek an TCR-Bausteinen umfasst nicht nur unsere bisherigen und jüngsten TCR-Forschungen, sondern es kann darüber hinaus für eine schnelle Forschung und Entwicklung im breiten und spannenden Neoantigen-Bereich genutzt werden - für wirklich personalisierte Krebsbehandlungen der Zukunft."
Den fast täglich zu beobachtenden und verlautbarten Fortschritte, den die Planegger MorphoSys AG aus ihren eigenen bzw. zahlreichen verpartnerten Entwicklungsprogrammen berichten kann, hier kurz darstellen zu wollen, verkneifen wir uns, da das schier nicht mehr möglich ist. Wir verweisen auf die Vielzahl aktueller Hinweise auf der dortigen Webseite:
Dann hätten wir da noch die Freisinger Pieris, auch schon an der Nasdaq amerikanisiert, aber alles Wesentliche rings um die klinischen Projekte passiert weiterhin aus dem Münchner Norden heraus. Neben einigen Projekten in frühen klinischen Phasen, die teils noch am Patientenrekrutieren sind, richtet sich die größte Aufmerksamkeit gerade auf PRS-080: hier hat Pieris nämlich die Dosierung aller Patienten in der Phase-2a-Studie mit aufsteigender Dosis abgeschlossen. PRS-080, das ist ein in der Halbwertszeit optimierter Hepcidin-Antagonist für Anämie. Diese Studie soll die Sicherheit, Verträglichkeit und pharmakologische Aktivität von fünf einmal wöchentlich verabreichten PRS-080-Dosen sowie den Effekt einer wiederholten Gabe auf die Hämoglobinspiegel in dieser Patientengruppe bewerten. Pieris beabsichtigt, den vollständigen Datensatz dieser Studie im ersten Halbjahr 2019 vorzulegen.
Auch hier drücken wir die Daumen!
Alle entsprechenden weiterführenden Pressemeldungen dieser und aller weiteren Firmen unseres Cluster finden Sie auf den BioM-Webseiten:
https://www.bio-m.org/nachrichten/pressemeldungen.html