Erfreuliche Nachrichten aus Münchner Biotech-Unternehmen zum Jahresanfang lenken das mediale Interesse auf eine besondere Kompetenz des Standortes: die Zell- und Gentherapie.
So berichtet eines der "dienstältesten" hiesigen Unternehmen, die Firma Medigene AG aus Martinsried, über einen beeindruckenden Erfolg einer klinischen Studie. Der Schwerpunkt der Firma liegt bei der Entwicklung T-Zell-gerichteter Krebstherapien, hierbei werden patienten-eigene Zellen des Immunsystems (T-Zellen) entnommen und modifiziert, um mit besseren "Abwehrkräften" ausgestattet im Patienten Krebszellen zu bekämpfen.
In einer kleinen klinischen Phase-I/II-Studie mit patienteneigenem (autologem) dendritischen Zell (dendritic cell, DC) -Impfstoff in 20 Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML), die das Unternehmen am Universitätsklinikum Oslo in Norwegen durchgeführt hat, zeigten sich nun sehr positive Ergebnisse. Vom Sicherheitsprofil war diese als "Impfung" anzusehende Immuntherapie von allen Patienten sehr gut vertragen worden. Beeindruckend ist nach nun 2 Jahren Beobachtungszeit der Blick auf die Überlebensstatistik:
Die sekundären Endpunkte zur Bewertung der wichtigsten klinischen Parameter der Patienten zeigen, dass nach 24 Monaten Behandlung die Gesamtüberlebensrate (overall survival rate, OS) bei 80% (16 von 20 Patienten) und die progressionsfreie Überlebensrate (progression-free survival rate, PFS) bei 55% (11 von 20 Patienten) lag.
Prof. Dolores Schendel, Vorstandsvorsitzende und Wissenschaftsvorstand (CEO/CSO) der Medigene AG, kommentiert: "Wir freuen uns über diese positiven und vielversprechenden Ergebnisse der ersten klinischen Studie mit unserem DC-Impfstoff. Unser Dank gilt allen Patienten, die an der Studie teilgenommen haben, sowie dem Studienteam für ihre Bemühungen und ihren Beitrag. Dieser Behandlungsansatz könnte in der Zukunft eine Behandlungsmöglichkeit für diejenigen AML-Patienten bieten, die keine ausreichenden Therapieoptionen und ein hohes Rückfall-Risiko haben. Wir werden weitere Updates veröffentlichen und detailliertere Daten und Analysen auf kommenden wissenschaftlichen Konferenzen vorstellen."
Nähere Informationen: www.medigene.de
Um Zell- und Gentherapeutika herzustellen und für Patienten verfügbar zu machen ist ein hohes Maß an von Behörden vorgegebenen Regularien einzuhalten. Um diese Anforderungen "state of the art" erfüllen zu können, nutzen global agierende Unternehmen Kompetenzen am jeweiligen Standort, wo eine bestimmte Therapieform individuell hergestellt und verabreicht werden soll.
Ein Aushängeschild für derartiges "cell manufacturing" mit international anerkannter Kompetenz ist die Firma apceth Biopharma mit Standorten in Großhadern und Ottobrunn. Kürzlich ist dies Unternehmen in das Firmenkonglomerat der japanischen Hitachi-Gruppe aufgenommen worden. Bereits vorher bestand eine Kooperation mit der US-Firma bluebird bio, einem Pionier der Gentherapie-Entwicklung.
apceth teilte nun mit, dass man dort mit der kommerziellen Herstellung von Zynteglo(TM) beginnt, einem Produkt von bluebird bio, Inc. bluebird bio teilte seinerseits heute den Markteintritt seiner Gentherapie Zynteglo in Deutschland mit. Deutschland ist damit weltweit das erste Land, in dem diese Behandlungsmethode zur Verfügung steht. Zynteglo hat eine bedingte Markzulassung in der EU als eine Gentherapie für Patienten ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT) und einem "nicht-β0/β0-Genotyp", die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind, für die aber kein geeigneter verwandter HSZ-Spender mit passendem humanen Leukozytenantigen (HLA)-Profil verfügbar ist.
„Die Herstellung dieser lebensverändernden Therapie für TDT Patienten in Europa bedeutet einen Meilenstein für unser Unternehmen und für den Regenerative Medicine Business Sector von Hitachi Chemical Co., Ltd.“, kommentierte Dr. Christine Günther, Geschäftsführerin von apceth Biopharma. „Ich bin sehr stolz auf die Teams von apceth und bluebird bio, deren Zusammenarbeit dies möglich gemacht hat. Unsere vertrauensvolle Partnerschaft und unsere beharrlichen Anstrengungen für die Patienten haben diese Vision Wirklichkeit werden lassen.“
Informationen zum Gentherapeutikum und der beschränkten Zulassung:
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/zynteglo
Informationen zum Unternehmen:
www.apceth.com