Die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) hat am 5. Oktober den Zulassungsantrag (MAA) von bluebird bio für seine Gentherapie LentiGlobin™ zur Behandlung von Jugendlichen und Erwachsenen mit transfusionsabhängiger ß-Thalassämie akzeptiert. Herstellungspartner wird apceth Biopharma GmbH aus Ottobrunn/München sein.
Die transfusionsabhängige ß-Thalassämie ist eine erbliche Blutkrankheit, bedingt durch eine Mutation im Globin-Gen. Betroffene leiden unter einer ineffektiven Produktion roter Blutkörperchen respektive unter der resultierenden Anämie. Die symptomatische Behandlung von Menschen mit TDT besteht aus lebenslangen Bluttransfusionen. Durch die Transfusionstherapie und die krankheitsbedingte vermehrte Eisenaufnahme kommt es allerdings zu einer Eisenablagerung in verschiedenen Organen, die zu lebensbedrohlichen Komplikationen führen kann. Deshalb gehört auch die Gabe von eisenbindenden Medikamenten zur Behandlung.
“Wir gratulieren unserem Partner bluebird bio zu seinem jüngsten Erfolg”, kommentierte Dr. Christine Günther, CEO von apceth Biopharma. “Dies sind auch spannende Zeiten für apceth, denn wir stehen nun kurz davor, eines der wenigen Unternehmen weltweit zu werden, die zellbasierte Gentherapeutika für den Markt herstellen.” apceth wird auch in Zukunft bluebird bio dabei unterstützen, die Marktzulassung für LentiGlobin™ zu erhalten.
"Menschen, die mit transfusionsabhängiger ß-Thalassämie leben, benötigen häufige Bluttransfusionen, die lebensrettend sind, aber zu Komplikationen führen können, einschließlich Organversagen aufgrund von Eisenüberladung", sagte Dr. David Davidson, Chief Medical Officer, bluebird bio. "Die Annahme unseres Zulassungsantrags für LentiGlobin ist ein Meilenstein, der uns unserem Ziel näherbringt, den Patienten die erste einmalige Gentherapie anzubieten, die die zugrunde liegende genetische Ursache von TDT behandelt".
Bereits 2016 hatten apceth Biopharma und bluebird bio eine Herstellungsvereinbarung für kommerzielle Produkte geschlossen. Dabei ist apceth Biopharma sowohl der klinische als auch kommerzielle Herstellungspartner von bluebird bio in Europa für LentiGlobin™. Als Pionier im Bereich der Zelltherapie und regenerativen Medizin ist apceth Biopharma zertifizierter Partner für die Entwicklung und Herstellung von Zell- und Gentherapien verschiedener Kunden. Daneben entwickelt das Unternehmen auch eigene Medikamentenkandidaten zur Behandlung von Entzündungen, Autoimmunerkrankungen und soliden Tumoren.
Mehr Informationen: